Diabete di tipo 1, all'ospedale pediatrico la prima terapia precoce nel Sud

BARI – Per la prima volta nel Sud Italia un paziente pediatrico affetto da diabete di tipo 1 in fase preclinica è stato trattato con teplizumab, farmaco innovativo capace di rallentare la progressione della malattia prima della comparsa dei sintomi. L’intervento è stato eseguito all’Ospedale Pediatrico Giovanni XXIII di Bari e, secondo quanto comunicato, ha dato esito positivo.

Il caso riguarda un ragazzo di 13 anni, sottoposto a screening dopo un controllo ambulatoriale che aveva evidenziato valori di emoglobina glicata ai limiti della norma. Gli approfondimenti diagnostici hanno rilevato la positività ad alto titolo di 3 autoanticorpi pancreatici, dato confermato da ulteriori verifiche effettuate presso il Laboratorio di Autoimmunologia del Policlinico. Un quadro indicativo di un rischio elevato di evoluzione verso la forma clinicamente manifesta della patologia.

L’accesso alla terapia è stato possibile attraverso un percorso complesso, gestito da un team multidisciplinare dell’Unità Operativa di Malattie Metaboliche, Centro di Riferimento Regionale Pediatrico per Malattie del Metabolismo e Tecnologie complesse per il Diabete, guidato dalle dottoresse Elvira Piccinno e Antonella Lonero. Il protocollo ha previsto valutazioni diabetologiche, psicologiche, nutrizionali e infermieristiche, oltre all’acquisizione di un consenso informato specifico e al coordinamento con il Laboratorio di Patologia Clinica, la Psicologia e la Farmacia Ospedaliera.

Il trattamento è consistito in un ciclo di somministrazioni endovenose della durata di 14 giorni, effettuato tra ricovero ordinario e day hospital. La terapia è stata autorizzata nell’ambito di un programma di accesso controllato a farmaci innovativi prima della loro piena disponibilità clinica, previo via libera del Comitato Etico competente.

“La possibilità di intervenire prima della comparsa dei sintomi rappresenta un cambio di paradigma”, ha spiegato la dottoressa Elvira Piccinno, sottolineando come il teplizumab consenta di guadagnare tempo prezioso e offrire ai bambini e alle famiglie anni di vita senza diabete clinicamente manifesto.

La somministrazione è stata ben tollerata e non sono stati registrati eventi avversi rilevanti. Il percorso è stato accompagnato da un monitoraggio clinico, laboratoristico e immunologico costante, oltre a un supporto psicologico continuativo per il paziente e i familiari.

A 4 mesi dalla conclusione della terapia, i controlli hanno evidenziato un quadro definito estremamente incoraggiante: normoglicemia stabile, nessuna necessità di terapia insulinica, riduzione del titolo degli autoanticorpi pancreatici e mantenimento della funzione beta cellulare con produzione endogena di insulina. Elementi che suggeriscono una stabilizzazione del processo autoimmune e un rallentamento dell’evoluzione verso la forma conclamata della malattia.

Al Giovanni XXIII è attivo da tempo un programma strutturato di screening per il diabete di tipo 1 in fase preclinica, in linea con la normativa nazionale sullo screening pediatrico per diabete di tipo 1 e celiachia. Un modello che oggi si arricchisce di uno strumento terapeutico innovativo, aprendo nuove prospettive nella gestione della patologia in età pediatrica.